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영국 국립건강보험(NHS) 산하 국립병원 그레이트 오몬드 스트리트 어린이 병원(GOSH)은 최근 극희귀 유전자 질환인 아데노신탈아미노효소 결핍증 환자를 위한 유전자 치료제에 대해 직접 판매허가 규제승인을 추진키로 결정
- 이는 극희귀 질환 환자를 위한 유전자치료제가 충분한 효능을 제시함에도 불구하고, 제약사가 부족한 수익성으로 개발의 실행이 불가능한 경우가 많다는 점을 고려해 병원이 직접 규제승인을 추진하는 영국의 첫 번째 사례
- GOSH 클레어 부스 교수는 “국립건보공단 산하 병원이 허가 또는 라이센스를 보유하는 최초의 계획을 통해 이번 문제를 해결하기를 기대한다”고 밝혔으며, 이러한 도전이 성공할 경우 상업성이 부족한 다른 극희귀질환 치료제의 상용화로 영역을 넓혀나갈 수 있을 전망
