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미국 아이오니스 파마슈티컬스는 유전성 혈관부종 환자를 위한 신약 후보물질인 도니달로센의 임상 3상 시험에 성공
- 도니달로센은 유전성 혈관부종 발작을 야기하는 경로를 차단하도록 설계된 RNA 표적 예방 의약품이고, 임상 3상 시험 ‘OASIS-HAE’ 결과로는 도니달로센 ‘4주 투여군’과 ‘8주 투여군’ 모두 1차 평가 지표와 2차 평가 지표를 충족
- 아이오니스는 이번 임상시험 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청(NDA)을 추진할 예정이며, 도니달로센은 미국에서 희귀의약품으로 지정됐고, 또한 유럽에서도 희귀의약품 지정 절차가 진행 중
