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미국 FDA는 지난 8일 미국 버텍스 파머슈티컬스와 스위스 크리스퍼 세러퓨틱스가 공동 개발한 겸상 적혈구 빈혈증 치료제 ‘엑사셀’의 허가 심사를 승인했는데, 유전자 가위 기술을 이용한 치료제가 FDA 승인을 받은 건 이번이 처음
- 일시적으로 증상을 완화하는 약물만 있었던 겸상 적혈구 빈혈증은 이번 승인으로 인해 근본적인 치료가 가능할 것으로 기대되나, 막대한 비용과 시간이 필요해 아직은 치료제 이용이 녹록치 않은 상황
- 그러나 유전자 가위 분야의 세계적 석학 김진수 전 서울대 교수가 “신약 개발 역사에 기념비적인 일”이라고 평가하는 등 엑사셀은 불치병으로 여겨지던 겸상 적혈구 빈혈증 환자들에게 새로운 희망이 될 것 전망