-
미국 화이자가 개발한 B형 혈우병 대상 유전자치료제 ‘베크베즈’는 캐나다에서 최초 승인됐으며, 미국 식품의약국(FDA), 유럽의약품청(EMA)은 해당 물질을 심사하고 있어, 올해 1호 신약 후보로 부상
- 기존 유전자 재조합 기반 혈우병 치료제가 1주~1달 간격으로 1회씩 평생 투여받아야 하는 것과 달리, 베크베즈는 단회 투여로 병증을 상당 기간 크게 낮출 수 있는 것으로 평가
- 베크베즈를 포함해 미국 등에서 최근 승인된 유전자치료제가 모두 AAV를 유전자 전달체로 활용한 것으로 확인되고 있고, 2028년경 전체 유전자 치료제의 50%가 AAV를 쓸 것이라고 전망
