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미국 일리노이대 어배너-샴페인 캠퍼스 토마스 가즈 교수 연구팀은 최신 유전자 교정 도구인 ‘스플라이서’를 개발해 알츠하이머병의 원인으로 지목되는 아밀로이드베타(Aβ) 단백질 플라크를 줄이는 데 성공
- 스플라이서는 RNA 수준에서 유전자를 교정할 수 있다는 점에서 차별화되는데, 연구팀은 생쥐를 사용한 실험에서 베타아밀로이드 단백질을 형성하는 엑손이 25% 감소하고, 다른 유전적인 부작용은 발생하지 않는 것을 확인
- 다만 연구팀은 현재의 기술력으로는 겨냥한 모든 엑손을 건너뛰지 못하는 점을 한계점으로 지목했으나, 이미 생성된 단백질이 원인이 되는 알츠하이머병, 파킨슨병 등에는 이러한 유전자 교정 기술이 효과를 낼 수 있을 것이라 기대
