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식품의약품안전처는 ‘트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증’ 치료에 사용하는 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 주사제 희귀의약품인 ‘암부트라프리필드시린지주’를 허가
- 암부트라프리필드시린지주는 1단계 또는 2단계 다발신경병증 환자에게 3개월에 1회 투여하는 약으로, 해당 약은 간세포 내에서 TTR 단백질의 합성을 억제해 체내에 비정상적으로 아밀로이드가 침착되는 것을 방지
- 식약처는 “앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사‧허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 계획”이라고 설명
